湖北日報訊（記者劉潔）近日，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)了武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND（新藥臨床研究審核）申請。據(jù)介紹，這是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首個進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。

帕金森病是目前世界公認(rèn)的第二大神經(jīng)系統(tǒng)疾病，是繼腫瘤、心血管疾病之后，中老年人群的第三大“殺手”。目前，帕金森病無法治愈、不可逆轉(zhuǎn)。數(shù)據(jù)顯示，中國65歲以上的老年人帕金森病患病率為1.7%。據(jù)此推算，中國的帕金森病人數(shù)量接近370萬，并呈現(xiàn)年輕化的趨勢。

目前，臨床上以左旋多巴為代表的化藥治療方案，以DBS為代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，均無法解決患者腦部功能神經(jīng)元的缺失問題。

不同于一般的藥物或手術(shù)治療，NouvNeu001聚焦臨床需求導(dǎo)向，利用化合物實(shí)現(xiàn)精細(xì)細(xì)胞功能改造，從而真正滿足臨床需求。通過化合物調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強(qiáng)細(xì)胞分泌功能，進(jìn)一步加強(qiáng)了移植細(xì)胞對原有病灶的改善，以達(dá)到綜合性的治療效果。

從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結(jié)果來看，使用NouvNeu001治療的各類疾病模型動物在給藥四周后，行為學(xué)功能得到了極大恢復(fù)，且其多項生理生化指標(biāo)也得到了顯著提升。

這樣突破性的技術(shù)優(yōu)勢來自團(tuán)隊開創(chuàng)性的研發(fā)思路。據(jù)介紹，自創(chuàng)立之初，睿健醫(yī)藥科學(xué)團(tuán)隊就整合了發(fā)育生物學(xué)、化學(xué)、組學(xué)分析及互作網(wǎng)絡(luò)拓?fù)浣Y(jié)構(gòu)計算等交叉學(xué)科，并夯實(shí)了“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺。公司通過挖掘精準(zhǔn)的“化學(xué)小分子開關(guān)”，在每個細(xì)胞中啟動標(biāo)準(zhǔn)調(diào)控流程，實(shí)現(xiàn)了細(xì)胞的多重功能的精細(xì)改造，并且一次性解決了細(xì)胞治療藥物工業(yè)生產(chǎn)中高效、安全性及成本在內(nèi)的多個難點(diǎn)。

為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫(yī)藥建設(shè)了大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)基地，實(shí)現(xiàn)了藥物生產(chǎn)供應(yīng)鏈的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A級生產(chǎn)廠房，1萬平方米以上的工業(yè)化生產(chǎn)和研發(fā)基地，滿足覆蓋全球市場的同種異體細(xì)胞藥物產(chǎn)能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。

關(guān)鍵詞：